03 de março de 2015, 11:25 PST ATUALIZADO: 4 de março de 2015, 02:36 PST
Os investigadores receberam o sinal verde dos reguladores federais para testar uma técnica de edição de gene em humanos que poderiam bloquear uma porta de entrada utilizada pelo vírus da Aids e produzem uma "cura funcional" para a doença.
O julgamento no City of Hope centro médico terá células-tronco produtoras de sangue de pacientes infectados com o HIV e usar uma espécie de tesoura molecular - enzimas chamadas nucleases dedo de zinco - para editar uma proteína que o vírus usa para infectar as células. O método foi desenvolvido por de Richmond Sangamo BioSciences Inc. (NASDAQ: SGMO).
O ensaio não é o primeiro da tecnologia de edição de genes a alcançar os ensaios clínicos humanos - Calimmune em julho de 2013 teve o seu primeiro paciente tratado num ensaio de Fase I / II Estudo de genes utilizando um método de edição diferente, por exemplo - mas é significativa porque poderia potencialmente conduzir a uma cura, ao invés de tratamento crónico, pelo HIV.
Enquanto este é um estudo de segurança de Fase I - o mais antigo em multi-ano da Food and Drug Administration, o processo de três estágios de testes em seres humanos - a aprovação de nova aplicação da droga de investigação Cidade da Esperança, ou IND da FDA, é um grande passo em frente , disse Paul Knoepfler , pesquisador de células-tronco da Universidade da Califórnia, em Davis.
"'Cura' é uma palavra muito grande, mas não há esperança", disse Knoepfler, que não está envolvido com o estudo. "O primeiro passo é avaliar a segurança, mas a aprovação IND é o grande passo positivo. Em seguida, determinar a eficácia."
O ensaio Cidade de Esperança incluirá Sangamo, bem como pesquisadores da Keck School of Medicine na University of Southern California .
Ao editar uma proteína chamada CCR5, pesquisadores acreditam que o gene CCR5 que o HIV usa para infectar as células serão desativados. Como resultado, dizem eles, a prole das células editadas continuará a ser resistente ao vírus. Nesse ponto, as células editadas serão reintroduzidas no paciente para, em teoria, criar um bloqueio imunológico contra o HIV.
Segue o link:
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